Medikamente gegen seltene Krankheiten wie spinale Muskelatrophie oder Morbus Pompe kosten bis zu zwei Millionen Franken pro Jahr. Ihr Nutzen ist umstritten (Gesundheitstipp 1/2024). Die Hersteller profitieren bei solchen Mitteln von weniger strengen Regeln: Sie müssen dazu keine vollständigen Studien vorlegen.

Eine Auswertung des deutschen Gesundheitsinstituts IQWIG zeigt: Patienten und Krankenkassen könnten viel Geld sparen, wenn Hersteller diese Mittel ebenso gründlich prüfen müssten wie andere Medikamente. Die Therapiekosten würden demnach im Durchschnitt um rund 12'000 Franken pro Jahr sinken. Grund: Können Hersteller keinen Mehrwert gegenüber bisherigen Produkten nachweisen, müssen sie die Preise senken.